El 20 de octubre de 2026, la compañía biotecnológica Nuravax anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) había concedido la designación Fast Track a AV-1959R, su vacuna experimental dirigida contra la proteína beta-amiloide cuya acumulación en la caja craneal provoca el Alzheimer.
Esta designación, pensada para acelerar el desarrollo de tratamientos dirigidos a enfermedades graves o que ponen en riesgo la vida, cubre específicamente el uso preventivo de la vacuna en personas cognitivamente sanas que ya presentan acumulación de amiloide en el cerebro, pero que todavía no muestran síntomas de demencia.
Se trata de un colectivo para el que, hasta ahora, no existe ninguna terapia preventiva aprobada.
AV-1959R se basa en la plataforma MultiTEP y está diseñada para inducir en el propio organismo la producción de anticuerpos dirigidos contra las formas patológicas de la beta-amiloide, evitando en la medida de lo posible la activación de respuestas autoinmunes potencialmente dañinas.
A diferencia de los anticuerpos monoclonales ya aprobados (como lecanemab o donanemab), que se administran por infusión y actúan de forma pasiva, esta vacuna busca generar una inmunidad activa y sostenida en el tiempo.
Fase I
Los resultados de su ensayo de Fase 1, publicados recientemente en la revista Molecular Neurodegeneration, apoyan el optimismo cauteloso de los investigadores. El estudio, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, incluyó a 16 adultos cognitivamente intactos de entre 40 y 60 años.
Doce de ellos recibieron la vacuna (en dosis de 100 o 300 µg junto con adyuvante) y cuatro recibieron placebo. Tras solo dos dosis de cebado administradas con un mes de diferencia, los doce participantes vacunados desarrollaron anticuerpos anti-Aβ.
Los títulos geométricos medios alcanzaron valores elevados (alrededor de 60.000-70.000 según la dosis), mientras que en el grupo placebo no se detectó respuesta medible. Los anticuerpos generados mostraron mayor afinidad por las formas agregadas de la proteína (protofibrillas y fibrillas) que por los monómeros solubles, un perfil que se considera deseable desde el punto de vista terapéutico.
El perfil de seguridad fue favorable: no se registraron eventos adversos graves ni señales de ARIA (anormalidades de imagen relacionadas con amiloide) en las resonancias magnéticas.
Estos datos de inmunogenicidad y seguridad posicionan a AV-1959R como una de las vacunas anti-amiloide más avanzadas en desarrollo clínico.
Fase 2
La compañía planea evaluar el candidato en un ensayo de Fase 2 denominado AREVIA, que prevé reclutar aproximadamente 160 participantes con enfermedad de Alzheimer preclínica. El objetivo será confirmar la seguridad a más largo plazo, la capacidad de la vacuna para reducir la carga de amiloide cerebral y su impacto sobre biomarcadores de la enfermedad.
Aunque los resultados de Fase 1 son prometedores, es importante subrayar sus limitaciones. El ensayo fue pequeño, no estaba diseñado para demostrar eficacia clínica y se realizó en personas sanas. Queda por demostrar si la respuesta inmune inducida es capaz de prevenir o retrasar de forma significativa la aparición de síntomas en personas con alto riesgo.
Además, la estrategia de vacunación preventiva plantea desafíos logísticos y éticos: identificar a tiempo a los candidatos adecuados mediante biomarcadores sanguíneos o de imagen, y asegurar un seguimiento prolongado.
Aun así, el reconocimiento de Fast Track por parte de la FDA refleja un cambio de paradigma en el campo del Alzheimer.
Tras décadas centradas en tratar la enfermedad una vez instaurados los síntomas —con resultados modestos en el mejor de los casos—, la investigación avanza decididamente hacia la prevención. Si ensayos posteriores confirman que una vacuna como AV-1959R puede frenar la acumulación de amiloide antes de que aparezca el deterioro cognitivo, estaríamos ante una herramienta potencialmente transformadora para una de las mayores crisis de salud pública del siglo XXI.
El camino aún es largo, pero el primer paso importante ya se ha dado.
